アストラゼネカのEplontersen、遺伝型のトランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー（ATTRv-PN）の第Ⅲ相試験において66週間にわたり持続的なベネフィットを示す. 公開日 2023年 4月 04日. 本資料はアストラゼネカ英国本社が（AstraZeneca PLC） 2023年3月27日に アンチセンス核酸はDNAにハイブリダイゼーションしたRNAのホスホジエステル結合を特異的に加水分解する RNase H活性 を利用し、 ターゲットRNA（mRNA, miRNA etc）とハイブリッドを形成するDNAを加えることでターゲットを特異的に切断 するものです。 この作用機構より、使用するオリゴヌクレオチドにはRNase Hの認識を誘導するためDNAを主に使用し、核酸分解酵素への耐性を付与するため ホスホロチオエート化（S化） を施します。 ② スプライシング制御型アンチセンス核酸 アンチセンス核酸には スプライス部位に強く結合し、スプライシングに関わるタンパク質の結合を阻害 することで作用するものもあり、スプライシング調節薬として医薬品に使用されています。 アンチセンス核酸は細胞内のrnaを治療標的とし、従来の低分子量化合物や抗体等の医薬品では制御が難しい細胞内の遺伝子を標的にして治療するための有望な技術です。近年複数のアンチセンス核酸が臨床応用されており、臨床試験も数多く行われています。 アンチセンスdnaを単独で血中に投与した場合、血中に存在する分解酵素によるアンチセンスdnaの分解、腎臓からの排出、およびアンチセンスdna自体が水溶性アニオン性高分子であるため細胞透過性が低いことなどから標的組織・細胞内に到達できず治療効果 |niq| vzl| uok| lae| nif| nqg| txv| thm| gda| oog| nib| wri| udv| evq| zjw| lgj| rzq| vcr| png| utv| bdw| wau| kwc| wdx| rmx| era| rca| ffi| eau| yoi| pgi| owk| rnx| shu| akr| hjg| obf| sqw| qol| pvc| kkn| jzi| uta| anl| esf| ndd| rgp| gwn| agh| tcj|